« Surmonter cet obstacle à la thérapie génique contre le déficit constitutif en protéine B du surfactant apporte un espoir qui change la vie des familles et qui ouvre des possibilités concernant de futurs essais cliniques », a dit le Dr Bernard Thébaud.Une équipe dirigée par le Dr Bernard Thébaud, Sarah Wootton, Ph. D., et Martin Kang, Ph. D., a trouvé un moyen d’administrer de multiples doses de thérapie génique pour traiter une maladie pulmonaire mortelle chez les nouveau-nés, en prolongeant considérablement la vie de souris atteintes de cette maladie.
Cette équipe a précédemment conçu une thérapie génique contre le déficit constitutif en protéine B du surfactant. Elle a conclu qu’une seule dose permettait d’augmenter de deux jours à six mois la durée de vie des souriceaux. Malheureusement, ces effets s’amenuisent avec le temps, et l’administration de doses supplémentaires est bloquée par le système immunitaire.
À titre de solution, cette équipe a ajouté des séquences génétiques à la thérapie pour la
« cacher » au système immunitaire. Lors d’expérimentations publiées dans la revue American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology, elle a apporté la preuve que cette thérapie modifiée pouvait être administrée à de multiples reprises en aidant ainsi les souriceaux à survivre jusqu’au 12 mois.
« Surmonter cet obstacle à la thérapie génique contre le déficit constitutif en protéine B du surfactant apporte un espoir qui change la vie des familles et qui ouvre des possibilités concernant de futurs essais cliniques », a dit le Dr Bernard Thébaud, néonatologiste et scientifique principal à L’Hôpital d’Ottawa et au CHEO, et professeur à l’Université d’Ottawa.
Auteurs : Martin H. Kang, Sylvia P Thomas, Caralyn Westley, Thomas Blouin, Liqun Xu,
Ying Kai Chan, Erin Lisk, Sarah Allen, Arul Vadivel, Kennedy Nangle, Janani Ramamurthy,
Yanlong Pei, Lunndon Lewis, Jessica J Chiang, Marty J Romeo, Silvia Vaena,
Elizabeth C O'Quinn, Henry D Schrecker, Casey G Langdon, Paul J Nietert, George M Church, Jeffrey A Whitsett, Sarah K. Wootton, and Bernard Thébaud
Financement et affiliations : National Institutes of Health, American Society of Gene and Cell Therapy, Instituts de recherche en santé du Canada, Réseau de cellules souches, Medical University of South Carolina, L’Hôpital d’Ottawa, CHEO, Université d’Ottawa, Université de Guelph, Harvard University, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, et University of Cincinnati College of Medicine.
Ressources fondamentales : Centre d’imagerie préclinique, Translational Science Lab Histology Core, Biorepository & Tissue Analysis Core
L’Hôpital d’Ottawa est un centre universitaire de pointe dans le domaine de la recherche et de la santé et un hôpital d’enseignement fièrement affilié à l’Université d’Ottawa et soutenu par la Fondation de l’Hôpital d’Ottawa.
