L’équipe de Rashmi Kothary, Ph.D. « Notre étude suggère que le traitement du foie peut être tout aussi important que celui du système neuromusculaire chez les patients atteints d’amyotrophie spinale », a déclaré M. Kothary, « C’est important, car certaines des thérapies approuvées pour l’amyotrophie spinale parviennent mieux au foie que d’autres. »Au cours des dernières années, les familles touchées par l’amyotrophie spinale ont bénéficié de nombreuses avancées grâce à des traitements ciblés sur le plan génétique qui ont permis d’augmenter considérablement le taux de survie des enfants atteints. Cela a ouvert un nouveau champ de recherche visant à améliorer la santé et la qualité de vie des patients atteints d’amyotrophie spinale.
L’équipe de Rashmi Kothary, Ph.D., à L’Hôpital d’Ottawa et à l’Université d’Ottawa, a ouvert la voie dans ce domaine de recherche, avec de nombreuses études soulignant l’importance d’une approche corporelle globale pour le traitement de l’amyotrophie spinale. La protéine de survie des neurones moteurs, responsable de l’amyotrophie spinale, joue un rôle clé dans le fonctionnement des neurones moteurs, même si elle est exprimée dans de nombreuses cellules de l’organisme.
La dernière étude du groupe de Kothary, publiée dans la revue eBioMedicine, a testé une thérapie génique ciblée qui augmente l’expression des protéines de survie des neurones moteurs spécifiquement dans le foie d’un modèle murin de l’amyotrophie spinale. Le traitement a considérablement amélioré la survie et la fonction, même s’il n’a jamais atteint le système neuromusculaire, d’où proviendraient la plupart des symptômes.
« Notre étude suggère que le traitement du foie peut être tout aussi important que celui du système neuromusculaire chez les patients atteints d’amyotrophie spinale », a déclaré M. Kothary, scientifique principal à L’Hôpital d’Ottawa et professeur à l’Université d’Ottawa. « C’est important, car certaines des thérapies approuvées pour l’amyotrophie spinale parviennent mieux au foie que d’autres. »
Auteurs: Sutton ER, Beauvais A, Yaworski R, De Repentigny Y, Reilly A, Alves de Almeida MM, Deguise MO, Poulin KL, Parks RJ, Schneider BL, Kothary R.
Ressources fondamentales : Étude du comportement animal, Histologie, Images
Financement : Muscular Dystrophy Association (É.-U.), Instituts de recherche en santé du Canada, Institut de recherche sur le cerveau de l’Université d’Ottawa
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