« Nos conclusions nous portent à croire que le fait de traiter l’ensemble du corps, et pas seulement les nerfs, pourrait améliorer l’état de santé, la qualité de vie et la survie des personnes atteintes d’amyotrophie spinale. » ? Rashmi Kothary, Ph.D. Traiter tout le corps d’un patient, et pas simplement la jonction nerf/muscle, est essentiel pour le traitement complet de l’amyotrophie spinale, selon une étude menée par Aoife Reilly du groupe de Rashmi Kothary, Ph.D.
Les patients atteints d’amyotrophie spinale éprouvent une faiblesse musculaire débilitante provoquée par la déplétion de la protéine SMN, et leur cœur ainsi que leur foie, leur pancréas, et leurs systèmes immunitaire et digestif pourraient aussi être touchés.
Il existe, heureusement, de nouvelles thérapies qui rétablissent la production du gène SMN et peuvent considérablement améliorer le sort de ces patients. La meilleure voie d’administration est cependant floue; par la circulation sanguine ou directement à travers la moelle épinière.
L’équipe de chercheurs a conclu que les deux méthodes permettaient d’améliorer les chances de survie, le poids corporel, la capacité motrice, et d’autres symptômes d’organes chez des souris atteintes d’amyotrophie spinale. L’administration via la moelle épinière a permis d’améliorer légèrement les niveaux de SMN dans le corps, tandis que l’administration par la circulation sanguine a permis le retour à des niveaux normaux de la protéine à l’extérieur du système nerveux central.
Cela porte à croire que le rétablissement de la protéine SMN dans de multiples tissus est important pour le traitement des effets de cette maladie sur tout le corps. Lisez à ce sujet l’article intitulé Gene Therapy pour obtenir plus de détails.
« Nos conclusions nous portent à croire que le fait de traiter l’ensemble du corps, et pas seulement les nerfs, pourrait améliorer l’état de santé, la qualité de vie et la survie des personnes atteintes d’amyotrophie spinale. » ? Rashmi Kothary, Ph.D.
Auteurs: Aoife Reilly, Marc-Olivier Deguise, Ariane Beauvais, Rebecca Yaworski, Simon Thebault, Daniel R. Tessier, Vincent Tabard-Cossa, Niko Hensel, Bernard L. Schneider et Rashmi Kothary
Financement: Cette recherche est financée par la Muscular Dystrophy Association, Dystrophie musculaire Canada, les Instituts de recherche en santé du Canada, l’Institut de recherche sur le cerveau de l’Université d’Ottawa, et facilitée par de généreux donateurs à La Fondation de l’Hôpital d’Ottawa.
Plateaux techniques: Étude du comportement et physiologie animal [sic], Biologie cellulaire et d’acquisition d’images
L’Hôpital d’Ottawa est un centre universitaire de pointe dans le domaine de la recherche et de la santé et un hôpital d’enseignement fièrement affilié à l’Université d’Ottawa.?
