« L’heure est à la thérapie génique. Cette subvention nous aidera à utiliser les connaissances découlant de 20 années d’études en laboratoire en vue d’élaborer un essai clinique pour le traitement de la cécité. » – Dre Catherine Tsilfidis,Une équipe dirigée par la Dre Catherine Tsilfidis a reçu 2,4 M$ du Fonds pour la recherche en Ontario pour élaborer des traitements pour des maladies rétiniennes, l’une des principales causes de cécité. On connaît mal ces maladies du fond de l’œil qui sont progressives et souvent incurables. Le programme de recherche de la Dre Tsilfidis vise à mieux comprendre les causes et à élaborer des thérapies générales applicables à de nombreuses formes de maladies oculaires.
Le premier volet du programme sera axé sur la mise au point de thérapies géniques pour prévenir la perte de vision en arrêtant la mort des cellules de la rétine. La thérapie génique utilisera la protéine XIAP qui prévient la mort cellulaire dans de nombreuses formes de maladies rétiniennes, une découverte de l’équipe dans des études précédentes en laboratoire.
Le gène XIAP sera administré par l’injection d’un virus adéno-associé (VAA) dans l’œil. Ce traitement est relativement sécuritaire et efficace pour administrer la thérapie génique dans les yeux. Le virus transfère ensuite le gène aux cellules de la rétine.
L’équipe achèvera aussi le travail nécessaire pour effectuer des essais cliniques sur la thérapie génique XIAP, et ce, probablement dans les trois ou quatre prochaines années. Dans le second volet du programme, les chercheurs étudieront la possibilité de recourir à la greffe de cellules souches pour rétablir la vision. L’équipe testera aussi si l’ajout de la protéine XIAP à la formule permet d’allonger la survie à long terme des cellules greffées.
« L’heure est à la thérapie génique. Cette subvention nous aidera à utiliser les connaissances découlant de 20 années d’études en laboratoire en vue d’élaborer un essai clinique pour le traitement de la cécité. » – Dre Catherine Tsilfidis, scientifique principale à L’Hôpital d’Ottawa et professeure agrégée à l’Université d’Ottawa.
Cochercheurs : Stuart Coupland, Brian Leonard, Michael Dolin, Bernard Hurley, Manoj Lalu, Dean Fergusson, Pierre Mattar, Valerie Wallace
Collaborateurs : John Bell, Vaincre la cécité Canada, Neugen Pharma
Ressources principales : Centre de méthodologie d’Ottawa, Biotherapeutics Manufacturing Centre, Blueprint Excelerator
L’Hôpital d’Ottawa est un centre universitaire de pointe dans le domaine de la recherche et de la santé et un hôpital d’enseignement fièrement affilié à l’Université d’Ottawa.
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