« Trouver une solution au déficit du surfactant pourrait tout changer pour ces bébés et leur famille. Nous faisons tout notre possible pour préparer cette thérapie génique prometteuse à des essais cliniques »,-le Dr Bernard ThébaudUn nouveau-né sur un million présente un déficit en protéine B du surfactant pulmonaire, un trouble génétique mortel avant l’âge d’un an. La greffe du poumon en est l’unique remède.
Toutefois, une thérapie génique élaborée par l’équipe du Dr Bernard Thébaud en collaboration avec Sarah Wootton, Ph.D., à l’Université de Guelph, s’avère très concluante chez les souris atteintes de ce trouble et améliore leur espérance de vie de deux jours à six mois, selon l’étude publiée dans la revue Nature Communications.
Cette thérapie basée sur le virus associé à l’adénovirus (VAA) consiste à administrer une copie normale du gène surfactant dans les cellules souches du poumon pour rétablir la production d’une substance semblable à du détergent qui garde ouvertes les alvéoles du poumon.
Or, l’effet de la thérapie s’estompe avec le temps. Alors, l’équipe tente de confirmer si des doses répétées pourraient en faire un traitement à long terme ou une mesure temporaire en attendant une greffe du poumon.
La thérapie génique pourrait aussi guérir d’autres troubles pulmonaires génétiques débilitants et potentiellement mortels qui surviennent plus tard chez l’enfant et le jeune adulte.
L’équipe de recherche a récemment reçu 364 000 $ du Réseau de cellules souches pour produire des VAA à grande échelle et les préparer à des essais cliniques.
Le Dr Thébaud et ses collaborateurs ont aussi fondé l’entreprise Inspire Biotherapeutics pour accélérer l’étude.
« Trouver une solution au déficit du surfactant pourrait tout changer pour ces bébés et leur famille. Nous faisons tout notre possible pour préparer cette thérapie génique prometteuse à des essais cliniques », dit le Dr Bernard Thébaud, néonatologiste et scientifique principal à L’Hôpital d’Ottawa et au CHEO, et professeur à l’Université d’Ottawa.
Source : Nature Communications
Financement de l’étude : CIHR, The Lung Association- Ontario, The Mason Research Fund, NIH, European Respiratory Society, Deutsche Forschungsgemeinschaft
Auteurs de l’étude : Kang, Martin H; van Lieshout, Laura P.; Xu, Liqun; Domm, Jakob M.; Vadivel, Arul; Renesme, Laurent; Mühlfeld, Christian; Hurskainen, Maria; Mižíková, Ivana; Pei, Yanlong; van Vloten, Jacob P.; Thomas, Sylvia P.; Milazzo, Claudia; Cyr-Depauw, Chanèle; Whitsett, Jeffrey A.; Nogee, Lawrence M.; Wootton, Sarah K.; Thébaud, Bernard
Chercheur principal financé par le Réseau de cellules souches : Bernard Thébaud
Cochercheurs et collaborateurs financés par le Réseau de cellules souches : Sarah Wootton, Dean Fergusson, Rénald Gilbert, Parminder Chahal, John Bell, Amine Kamen, Larry Nogee, Jeffrey Whitsett, Alice Tarantal, Michael Jamieson, Hartmut Grasemann, Nicolaus Schwerk, Matthias Griese, Kednapa Thavorn
Ressources fondamentales : uOttawa Histology Core, CHEO Electron Microscope lab, Ottawa Methods Centre, Biotherapeutics Manufacturing Centre
Toutes les études réalisées à L’Hôpital d’Ottawa sont rendues possibles grâce au généreux soutien des donateurs de La Fondation de l’Hôpital d’Ottawa.
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